两药等效性检验——统计学意义与实际意义的结合

将统计学意义与（临床）实际意义结合起来分析，会给予决策更加正确而精准的指导。

新药是否可以替代老药？一项极其重要的考量是“疗效上是否可以相互替代”——要么新药疗效优于老药；要么新药和老药疗效差不多。

“差不多”就是一种关于“实际意义”的表达。现实中我们往往不苛求（或不关心）“绝对的相等”，只要“差不多”或”近似”就好。

“差不多”需要确定的标准，一旦确立这个标准，我们就理当以此为遵循——高于这个标准可以视作“差不多/近似”（新药可以替代老药），低于这个标准将被视作“差得远”（新药还不能用于替代老药）。

“差不多”可以用“差值”足够小计量；也可以用“比值”足够大计量，如：(新药疗效/老药疗效)>90%。

在以下两种药物疗效比较的示例中，我们在常规t检验的基础上，融入对“实际意义”的判定标准，发现：若采用常规t检验，可认为两药疗效相等；然而，基于对“实际意义”的判定标准，若采用等效性t检验，却无法认为两药等效！



【结论】当关于“差不多/近似/等效”有实际标准时（这个标准可能是单个界值，也可能是个取值范围），我们理当在统计分析时加以考虑，否则可能引发对实际决策的误导。

学习了

学习了