EMA退审报告：诺华干眼症治疗新药Xiidra

转至 药有源（微信号）

Xiidra滴眼液由Shire公司（武田制药）开发，2016年获FDA批准上市，用于治疗干眼症，是全球首个也是唯一一个可以用于治疗干眼症针状和体征的药物。2019年诺华从武田制药获得该药物全球经营权，2020年6月诺华撤回了该药品在欧洲的上市申请。


26 June 2020
EMA/334810/2020
EMEA/H/C/4653


撤回Xiidra（lifitegrast）的上市许可申请

诺华欧洲药品有限公司已撤回Xiidra用于治疗干眼病的上市申请。
该公司于2020年6月18日撤回了该申请。

Xiidra是什么药物，拟用于何适应症？
Xiidra拟用于人工泪液治疗不足以改善的成人中度至重度干眼症。
Xiidra含有活性成分lifitegrast，以滴眼液的形式提供。

Xiidra的作用机制是什么？
T细胞（免疫系统中的细胞，是人体的自然防御系统）与干眼病的发展有关。Xiidra中的活性成分lifitegrast有望通过阻止在T细胞的活性中发挥作用的两种蛋白质（LFA-1和ICAM-1）之间的相互作用而起效。通过阻止这种相互作用，Xiidra有望减少免疫系统的活化和干眼病中炎症的发生。

该公司提出了哪些支持依据？
两项主要研究包括在1,429名干眼症的成人患者中进行的Xiidra与安慰剂组（相同的眼药水配方，但没有任何活性物质）的对比研究。有效性的主要指标是减少对角膜的损害和减轻症状的严重程度，包括眼睛干涩和不适。

该申请撤回时审评进度如何？
欧洲药品管理局（EMA）审评了该公司的资料并为该公司提出问题后，该申请被撤回。在监管机构对申请人针对上一轮问题的答复进行审评之后，仍然存在一些未解决的问题。

监管机构当时的建议是什么？
基于对数据的审查，包括与眼疾领域专家进行的磋商以及公司对监管机构问题的答复，在本申请撤回时，监管机构仍存在一些担忧，其临时意见是不能批准Xiidra用于人工泪液治疗不足以改善的成人中度至重度干眼症的上市申请。
监管机构认为，未能证明Xiidra在干眼病的不同症状中的有效性。尽管在减少眼干方面可以看到一定效果，但是这种改善在临床上没有显着意义。此外，尽管Xiidra旨在用于人工泪液不足以改善病情的更严重的疾病，但是监管机构对如何选择可使用的患者人群有些担忧，同时指出现研究将Xiidra与安慰剂进行比较，并没有以最佳方式使用人工眼泪作为对照。监管机构还指出，尽管眼干燥是一种慢性（长期）疾病，但尚无长期使用Xiidra的疗效的数据。
因此，在该申请撤回时，监管机构的意见是，由于其有效性尚未被证明，Xiidra的获益尚未超过其风险。

公司撤回申请的原因是什么？
该公司在通知监管机构撤回申请的信中表示，由于无法在允许期限内解决监管机构的担忧，因此撤回了该申请。

撤回该申请是否影响临床试验或同情用药计划中的患者？
该公司通知监管机构，目前没有正在进行的临床试验。通过同情用药使用Xiidra不会给患者带来任何后果。
如果您参与了同情用药计划，并且需要有关治疗的更多信息，请咨询医生。

看看